생명과학 기업 툴젠 로고.
생명과학 기업 툴젠이 유전자 가위(크리스퍼·CRISPR-Cas9) 기술을 활용해 개발 중인 샤르코마리투스병(CMT) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다. 이로써 희소질환 환자 치료를 위한 유전자 교정 기술 상용화에 가속이 붙을 전망이다.
18일 툴젠은 지난 14일(현지시간) FDA로부터 말초신경 관련 유전질병인 샤르코마리투스병에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)가 희귀의약품으로 지정 승인됐다고 밝혔다.
FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만 명 이하의 희소난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도다. 지정 후보물질은 임상시험 비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사 비용 면제, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.
샤르코마리투스병은 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보이는 유전성 말초신경 질환이다. 삼성가의 유전병으로도 알려져있다. 전체 환자의 약 40%가 특정 유전자(PMP22)에 문제가 생겨 나타나는 유형(1A형)인데, 아직 근본적인 치료법이 없다.
TGT-001은 크리스퍼 기술을 활용해 PMP22를 정상 수준으로 조절한다. 현재 동물실험을 통해 치료 전략에 대한 검증은 마친 상황이다.
김소한 툴젠 임상허가제조실장(상무)은 “통상 ODD의 신청부터 승인까지는 90일의 검토 기간을 거치는데, 툴젠이 최초 FDA에 제출한 신청 서류에 대해 보완의견이 없어 예상 기한보다 한 주가량 일찍 승인됐다”며 “현재 TGT-001 임상시험 준비를 위해 의약품 위탁개발생산 업체(CDMO)와 계약을 준비하고 있고, 임상시험 상세 디자인을 수립 중”이라고 말했다.
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