노인성 황반변성 질환에 유전자 치료 도입

[2022 상반기 우수특허대상] 뉴라클제네틱스

뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 AAV 벡터를 기반으로 유전자치료제를 개발하는 바이오벤처로, 자체 연구를 통해 고효율 AAV 유전자전달체 플랫폼 기술을 개발하여 국내외에 특허를 출원했다.

뉴라클제네틱스의 선도 파이프라인인 ‘NG101’은 노화에 따라 황반이 퇴화해 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 중요한 안과 질환인 습성 노인성 황반변성 치료제이다. 현재 이 질환에는 아일리아(애플리버셉트), 루센티스(라니비주맙) 등이 치료에 사용되고 있는데 이들은 VEGF(혈관내피세포성장인자)의 작용을 억제하기 위한 항-VEGF 단백질로서 1~3개월 주기로 안구에 주사해야 하는 불편함이 있다.

NG101은 유전자 치료 방식으로 한 번의 투여로 장기간 효과가 지속돼 투여 횟수를 획기적으로 줄일 수 있을 것으로 예상된다. 또한, 고효율 AAV 유전자전달체 기술을 적용해 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 동등한 치료 효과가 나올 것으로 전망돼 부작용 발생 가능성과 제품 생산비를 낮출 수 있을 것으로 기대된다. 내년 상반기 북미지역에서 임상시험 1·2a상을 진행하기 위해 현재 비임상시험 및 GMP 생산이 활발히 진행 중이다.

한편, 뉴라클제네틱스는 신경병성 통증, 알츠하이머병과 같은 신경질환을 타깃으로 하는 AAV 기반 유전자 치료제(NG201)도 개발하고 있다.