혈액암 치료제 '셀리넥서' 희귀의약품으로 지정

식품의약품안전처 제공

식품의약품안전처는 2일 혈액암(다발성 골수종) 치료제인 '셀리넥서'를 희귀의약품으로 신규 지정했다고 밝혔다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단·치료하기 위해 사용되고, 대체 가능한 의약품이 없거나 다른 약품보다 안정성이나 유효성이 현저히 개선된 의약품으로 식품의약품안전처장이 지정한다. 희귀의약품으로 지정되면 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가를 받을 수 있다. 보통 국내에서는 환자수가 2만명 이하로 적고, 국내에 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않았을 때 지정되는데, 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 빨리 약을 투여할 수 있도록 하는 제도다.

신규 지정된 셀리넥서는 경구제(입으로 먹는 약품)로 재발 또는 불응성 다발성 골수종이 있는 성인 환자에게 기존 치료제인 덱사메타손과 함께 사용한다. 다만 셀리넥서의 상용화까지는 조금 더 시간이 걸릴 전망이다. 식약처 관계자는 "이제 막 희귀의약품 지정을 받은 것이고, 시판을 위해선 업체가 허가 신청을 해야 하는데 그 시점이 올해 말이나 내년 초쯤 될 것으로 보인다"고 설명했다.

식약처는 이와 함께 심한 출혈성 질환 형태로 나타나는 급성 전골수구성 백혈병 치료제 '삼산화비소'에 대해서는 대상질환을 확대했다. 이에 따라 주사제인 삼산화비소는 기존 재발하거나 불응성의 급성 백혈병 외에도 새로 진단된 저위험 전골수구성 백혈병 환자에게도 투약할 수 있다.

아울러 식약처는 중증 췌장염 치료제인 'SCM-AGH'도 개발단계 희귀의약품으로 지정했다. 임상단계에 있더라도 대체의약품보다 안전성 또는 유효성 개선이 현저히 예상되며 국내에서 희귀의약품으로서 개발계획 타당성이 인정될 경우 '개발단계 희귀의약품'으로 지정한다.

김진주 기자 pearlkim72@hankookilbo.com