혈액응고인자가 부족한 혈우병 환자는 세계적으로 40만 명 정도다. 국내에는 제8응고인자가 결핍된 혈우병A가 1,635명, 제9응고인자가 결핍된 혈우병B가 396명 정도다. 혈우병은 평생 혈액응고인자를 투여해야 한다. 세계혈우연맹은 주기적으로 부족한 응고인자를 투여해 자연 출혈 예방을 돕는 예방요법을 최선 치료법으로 권고하고 있다. 예방요법은 관절 출혈 등 각종 출혈을 줄여 혈우병성 관절염을 포함한 혈우병 합병증을 감소시킨다.
2003년 국내 출시된 한국화이자제약의 9인자 치료제 ‘베네픽스(사진)’는 현재 혈우병B 환자의 예방요법에 널리 쓰인다. 세계적으로 16년 이상, 국내에서는 10년 이상 임상효과와 안전성 프로파일이 입증됐다.
베네픽스는 유전자재조합 DNA 기술로 탄생한 혈액응고제제로 제조과정에서 어떠한 인간?동물유래 물질도 포함하지 않았다. 나노 여과단계를 포함한 여러 단계 정제과정을 거쳐 바이러스 유입 가능성을 낮췄다. 또한 투여 편의성과 용량 옵션 다양화로 선택 폭을 넓혀 평생 자가 주사해야 하는 환자 부담을 덜었다.
베네픽스는 희석액이 미리 채워져 있는 프리필드 시린지(사전충전형 주사기) 형태로 제공돼 조합과 투여가 쉽다. 더불어 주사바늘이 아닌 바이알 어댑터를 이용해 바이알과 희석액을 섞을 수 있어 바늘을 잘못 찔러 생기는 상처를 막을 수 있다.
지난 4월에는 국내 시판된 9인자 유전자재조합제제 중 유일하게 3,000IU 고용량을 추가 공급함으로써 기존 250IU, 500IU, 1,000IU, 2,000IU를 비롯해 환자 특성에 맞는 모두 5가지 용량 옵션을 제공한다. 작은 용량을 여러 번 투여해야 했던 고용량 필요 환자에게 3,000IU은 투여 횟수를 줄였다. 이런 투여 편의성은 치료 순응도를 높여 중등도 이상 성인 혈우병 환자의 예방요법 효과를 높일 수 있다.
아울러 베네픽스 3,000IU 고용량은 혈우병B 환자의 출혈 응급상황에서도 유용하다. 혈우병은 출혈이 있을 때 빠르게 응고인자를 투여하는 것이 매우 중요하다. 특히 큰 수술 전에는 응고인자 활성 수준을 지혈에 필요한 60~80%, 수술 후에는 40~60%으로 유지해야 한다. 3,000IU는 이런 출혈 상황이나 수술 시 유용하게 쓸 수 있다.
베네픽스는 9인자 유전자재조합 제제로 혈우병 B(선천성 IX인자 결핍증 또는 크리스마스병) 환자의 출혈 억제와 예방(수술 시 출혈억제 예방 포함)에 적응증이 있다. 월 7회 투여로 제한돼 있던 베네픽스의 보험기준이 2013년 9월부터 중증환자 대상으로 월 8회로 늘어났다. 또, 성인 환자의 1회 투여용량 급여 기준도 기존 36IU/kg에서 39IU/kg로 늘어났다. 중등도 이상 출혈의 경우 의사 판단에 따라 1회 투여량은 성인에서 최대 52IU/kg(기존 48IU/kg)까지 보험급여가 인정된다.
기사 URL이 복사되었습니다.
댓글0