혈우병(hemophilia)은 X염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 피를 굳게 하는 물질인 혈액응고인자가 결핍돼 발생하는 출혈성 질환이다. 이 병은 약 1만명 중 1 명꼴로 발생하는데, 부족한 응고인자의 종류에 따라 혈우병A와 혈우병B로 구분된다. 전체 혈우병 환자의 80%가 혈우병A이고 나머지 20%가 혈우병B이다. 혈우병 환자들은 혈액응고 인자의 결핍을 해소하기 위해 평생 혈액응고 인자를 정맥을 통해 투여해야 하므로 혈액응고인자제제의 선택이 매우 중요하다.
한국화이자제약이 올 1월 출시한 ‘진타 솔로퓨즈(사진)’는 혈우병A 치료제이다. 진타는 혈우병A 환자에게 부족한 혈액응고인자를 보충하는 유전자재조합 제제로 한 번에 신속하게 투여할 수 있는 것이 가장 큰 장점이다.
기존 혈액응고인자제제들은 약물을 용해시킨 후 다시 주사기로 옮겨 담아야 하는 재조합 과정이 필요, 갑작스런 상처나 타박상을 입었을 경우 근육과 관절의 장기 출혈로 인한 내부손상이 발생할 수 있는 혈우병A 환자들에게 15~20분 정도 소요되는 재조합과정은 부담이 될 수밖에 없었다.
진타 솔로퓨즈는 주사기를 한 번 밀면 약물과 주사용제가 바로 섞여 즉시 투여가 가능한 올인원 타입의 치료제다. 2008년 1월 미 식품의약국(FDA)에서 혈우병A 환자의 출혈 조절과 예방을 위한 치료제로 허가 받은 진타는 2010년 8월 식품의약품안전처 승인을 받아 2013년 2월 ‘진타 R2키트’로 우리나라에서 판매를 시작했다. 진타 솔로퓨즈는 지난해 3월 식약처 허가를 취득, 지난 1월부터 본격판매에 들어갔다.
신속한 투여와 함께 지혈효과도 뛰어나 혈우병A 질환 치료에 도움이 될 것으로 보인다. 한국화이자제약 관계자는 “혈우병A 환자 53명을 대상으로 진행한 임상시험에서 출혈 당시 187건의 진타를 투여한 결과, 173건에서 투여 1~2회 만에 출혈이 개선되는 등 우수한 지혈효과를 나타냈다”고 밝혔다.
다양한 제품군으로 구성돼 환자상태에 맞춰 치료가 가능하다. 250IU, 1,000IU와 함께 국내에서 유일하게 2,000IU까지 출시, 고용량이 필요한 환자들 수요에 맞췄다. 호주, 영국 등에서 국가지정 혈우병 치료제로 사용되고 있는 진타 솔로퓨즈는 투약 편의성을 획기적으로 개선, 궁극적으로 치료환경은 물론 환자들의 투약 순응도까지 높였다.
김치중 의학전문기자 cjkim@hk.co.kr
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