*유전자치료 5~6년 후에나 가능인간 게놈 프로젝트가 완성된 지 만 1년. 인간 유전자 지도만 완성되면 온갖 난치병이 유전자 치료를 통해 쉽게 고쳐질 듯 여겨졌지만 여전히 난치병 치료는 장미빛 희망으로만 남아 있을 뿐이다.
한때 말기 간암환자에게 한줄기 빛처럼 여겨졌던 중앙대병원의 p53유전자 치료가 대표적인 예.
수천 명의 환자가 임상실험 대상을 자원해 온 나라를 떠들썩하게 했던 이 치료법은 기대 이하의 결과로 임상실험으로만 끝난 채, 한낱 해프닝으로만 기억될 뿐이다.
최근 국내외에서 이루어지고 있는 유전자 치료의 움직임을 통해 왜 유전자 치료가 이토록 어려운 것인지 또 실제 의료혁명은 언제쯤 가능할 것인지 알아본다.
■임상실험에 머물고 있는 이유
유전자 치료란 DNA 재조합 방법을 이용해 환자의 세포내로 외부 유전자를 투입, 유전자의 결함을 고치거나 세포에 새로운 기능을 추가시켜 질병을 치료하는 기술이다.
이론적으로는 환상적인 개념이지만, 아직까지 모든 유전자 치료가 학자들의 실험실 연구에서 벗어나지 못하고 있는 이유에 대해 이춘택 서울대 의대 내과 교수는 “정작 암세포에 이러한 외부 유전자를 선택적으로 넣어주는 방법이 아직 개발되지 않고 있기 때문”이라고 말했다.
어떤 유전자가 암세포를 죽일 수있는지는 알아냈으나 체내에 효과적으로 이를 전달할 수 있는 방법이 제대로 밝혀지지 않고 있다는 것이다. 이 교수는 쥐를 대상으로 폐암의 유전자 치료를 임상실험중이다.
유전자 전달의 대표적 방법은 체내에 유전자를 직접 주입하는 것이다. 주사기를 이용, 조직에 바로 주입하거나, 혈관을 통해 전달하기도 한다.
또 인체 세포를 분리 배양, 실험실 내에서 세포에 유전자를 삽입 후 체내에 세포를 다시 주입하기도 한다.
■현재 진행중인 임상실험
1990년 미국에서 세계 최초의 유전자치료의 임상실험이 이루어진 이후, 아직까지 전세계적으로 임상실험만 진행되고 있을 뿐, 치료법으로 확립된 것은 하나도 없다.
하지만 임상실험은 활발히 이루어지고 있다. 미국에서는 FDA(식품의약국)가 공인한 유전자 임상실험 수가 300개에 이르고, 현재 임상실험이 진행중인 대상 환자만도 3,000여명이 넘는 것으로 알려졌다.
국내에서는 95년 서울대병원에서 말기 암 환자를 대상으로 처음 유전자치료가 실시된 이후, 현재서울대병원, 삼성서울병원, 세브란스병원 등에서 폐암, 난소암, 간암, 심장병, 당뇨병에 대한 유전자 치료가 임상실험 중이다.
대부분 동물실험 단계이나, 환자를 대상으로 하고 있는 경우도 일부 있다.
김덕경 삼성서울병원 순환기내과 교수와 서울대유전공학연구소, 동아제약팀이 버거병 등 말초혈관질환 환자를 대상으로 혈관신생인자인 VEGF를 투여하는 혈관신생 유전자치료법이 대표적 예.
특히 이 임상실험은 2000년 말 식품의약품 안전청에서 유전자 치료제 허가 및 임상시험관리지침을 발표한 이후, 식약청의 인허가를 받은 첫번째 유전자 치료 임상실험이라는 점에서 학계의 주목을 받고 있다.
2001년 4월부터 임상실험에 돌입한 김덕경 교수는 “아직 대조군에 대한 실험이 없으며, 안전성 실험단계라 결과에 대해 답변할 수없다”고 밝혔다.
하지만 상당히 고무적인 결과가 나오고 있는 것으로 알려졌다. 유사한 임상실험이 우리보다 한발 앞서 미국에서도 진행중인데, 환자의 60%정도가 호전돼 새로운 치료법으로 상품화할 날도 머지 않은것으로 추측되고 있다.
하지만 아직까지 대부분 유전자치료의 효과는 기존의 치료법을 능가하지 못하고 있어, 학계에서는 5~6년 이후에나 의료혁명의 ‘그날’이 올 것으로 기대하고 있다.
송영주기자
yjsong@hk.co.kr
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