◎미서 유전자 체내이동 「벡터」 냉동공수/ADA결손증등 「죽음의병」 퇴치 임박궁극의 치료법으로 불려져 온 유전자 치료가 일본에서도 본격화된다. 홋카이도(북해도)대 부속병원이 8월1일부터 중증의 선천성 면역부전증인 ADA(아데노신 데아미나제)결손증의 네살배기 사내아이에 대한 유전자치료에 들어가며 구마모토(웅본)대 부속병원도 에이즈바이러스(HIV)감염자에 대한 유전자치료를 늦어도 가을부터는 실시할 예정이다.
유전자치료란 정상적인 유전자를 인위적으로 체내에 넣어 병증을 치료하는 것으로 특정유전자가 부족한 경우에는 보충해주고, AIDS나 암환자에는 면역력을 강화하는 유전자를 넣어준다.
일반적으로 환자의 혈액에서 추출한 임파구등 「표적세포」를 유전자가 인위적으로 삽입된 바이러스에 감염시켜 이를 정맥주사를 통해 환자의 체내에 넣어준다. 유전자를 운반한다는 의미에서 벡터라 불리는 바이러스로는 흔히 리트로바이러스를 사용한다.
사키야마 유키오(기산행웅)교수가 이끄는 의료팀에 의한 홋카이도의대의 ADA결손증 치료도 이같은 확립된 치료법에 의한 것이어서 성공기대를 고조시키고 있다.
ADA결손증은 면역세포나 임파구의 증식등에 불가결한 체내효소인 ADA가 선천적으로 만들어지지 않아 가벼운 감염으로도 쉽게 죽음에 이를 수 있는 치명적인 증상이다. AIDS나 백혈병등과 같은 결과를 가져온다고 생각하면 쉽게 이해된다. 현재까지 일본에서는 8가계에 9명의 환자가 보고돼 있다.
지금까지 일본에서 ADA결손증의 근본적인 치료법으로 활용해온 것은 백혈병과 마찬가지로 백혈구형(HLA)이 동일한 가족등의 골수를 이식하는 방법뿐이었다. 그러나 ADA결손증은 그유전자가 밝혀져 있어 90년에 미국에서 처음 시작된 유전자치료도 바로 ADA결손증의 4세여아에 대한 것이었다. 그후 미국과 유럽에서 모두 10명의 환자가 유전자치료를 받은 바있다.
이번에 치료를 받게 될 사내아이는 그동안 소에서 추출한 ADA를 체내에 보충해 주는 방법으로 버텨왔으나 면역력이 충분히 개선되지 않아 마지막 희망으로 유전자치료를 받게 됐다.
그동안 의료팀은 벡터제조가 불가능해 애로를 겪어왔으나 미국의 유전자치료 전문 벤쳐기업인 GTI사에 제조를 의뢰, 제조된 벡터가 미식품의약국(FDA)의 승인을 거쳐 지난 21일 냉동공수됨으로써 모든 준비가 마무리됐다.
치료는 우선 환자의 혈액에서 임파구를 분리하는 작업으로 시작된다. 임파구를 배양한 후 벡터와 혼합해 ADA를 만들수 있는 정상적인 유전자가 임파구에 들어가도록 한다. 그후 이를 다시 배양해 최종적으로 체내에 되돌려 주는데 1회의 과정은 약 8일정도 소요될 것으로 보고 있다. 의료팀은 이같은 치료를 환자의 상태를 봐가며 6주정도의 간격으로 수차례 실시할 계획이다.
이에 비해 구마모토의대가 계획중인 HIV감염자에 대한 유전자치료는 치료효과를 직접 겨냥하기 보다는 효과여부를 검증하기 위한 연구의 성격이 강하다. 의료팀은 AIDS바이러스 유전자의 일부를 삽입한 벡터를 근육주사를 통해 직접 체내에 투입해 불완전한 바이러스로 활동하게 하며, 이 불완전한 HIV를 공격하는 면역세포를 증대시킴으로써 AIDS발병을 지연시킨다는 계획이다. 1개월 간격으로 3차례 실시, 2년이상에 걸쳐 HIV의 양과 면역세포의 변화등을 측정한다.
이 방법에 의해 HIV감염자의 면역기능이 일부 활성화된 것이 확인된 바 있으나 면역의 메커니즘이 복잡해 해명되지 못한 부분이 많다. 동물실험에서 조차도 전모가 해명되지 못했기 때문에 기대와 불안을 동시에 낳고 있다.
이밖에도 도쿄의대가 신장암, 나고야(명고옥)의대가 악성뇌종양 악성임파종 백혈병, 니가타(신사)의대가 난소암 백혈병환자에 대한 유전자치료 계획을 진전시키고 있다.<도쿄=황영식 특파원>
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