GC녹십자, 헌터라제 ICV 국내 임상1상 돌입
종근당 샤르코-마리-투스병 치료제 개발 단계
LG화학 유전성 희소비만 치료제 연내 1상 결과
게티이미지뱅크
국내 제약사들이 '미지의 영역'인 희소질환 치료제 시장에 속속 뛰어들고 있다. 희소질환은 환자 수가 적고 치료제 개발이 매우 어렵지만 그만큼 치료제를 일단 만들기만 하면 후발주자가 들어오기 힘든 시장이 열리기 때문이다.
29일 제약업계에 따르면 전 세계에 희소질환 환자는 약 3억5,000만 명, 질환의 종류는 무려 7,000가지나 되는 것으로 알려져 있다. 이처럼 환자 수와 질환이 많다 보니 전 세계 희귀 의약품 시장 규모는 연평균 11%씩 성장해 2024년에는 약 315조 원에 달할 것으로 전망된다. 국내에서는 2만 명 이하의 환자가 있는 경우 희소질환으로 보는데, 2020년 기준 희소질환자는 5만2,069명이다.
최근 진화 및 유전자 분석 기술의 발전으로 희소질환 치료제나 의료제품 개발에는 속도가 붙고 있다. 미국 식품의약국(FDA) 약물평가연구센터(CDER)가 지난해 승인한 신약 50개 중 절반 이상인 26개가 희소질환 치료제였다.
GC녹십자가 2012년 개발해 상업화한 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제. GC녹십자 제공
국내 제약사들도 희소질환 치료제 개발 성과를 잇따라 내놓고 있다. GC녹십자는 현재 일본에서 판매 중인 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 국내 임상1상에 돌입했다. 이를 위해 임상1상 대상자로 헌터증후군 환자 12명을 모집 중이다. 헌터증후군은 유전성 희소질환으로, 골격 이상·지능 저하·중추신경계 손상 등의 증상이 나타나며 국내 환자는 70~80명으로 파악된다.
헌터라제 ICV는 세계 최초로 머리에 기기를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 이전 정맥주사 방식의 제제가 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못한다는 한계를 보완했다.
앞서 2012년 GC녹십자는 세계에서 두 번째로 정맥주사 방식의 헌터라제를 개발했다. 헌터라제 매출은 매년 두 자릿수 성장을 거듭해 GC녹십자는 지난해 헌터라제로만 532억 원의 매출을 올렸다. 올해 1분기 매출은 226억 원에 이른다.
종근당은 신경근육계 희소질환 샤르코-마리-투스병 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 최근 국제말초신경학회 연례학술대회에서 샤르코-마리-투스병 신약 후보물질인 'CKD-510'의 건강한 사람 대상 임상1상에서 안전성과 내약성을 확인했다고 발표했다. LG화학의 경우 유전성 희소비만 치료제 'LR19021'에 대해 미국 임상1상을 진행 중이다. 1상 결과는 연내 발표할 계획이다.
미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 우리나라 식품의약품안전처(식약처)에서 국내 제약사 중 가장 많은 17건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 8개가 전임상~임상2상 단계다. 이 가운데 △선천성 고인슐린증 △단장 증후군 △성장호르몬 결핍증 치료제는 임상2상이 진행되고 있다.
지난해 7월 식약처가 공고한 국내에서 개발 중인 희귀의약품은 33개로 2020년보다 7개 늘었다. 업계 관계자는 "희소질환 치료제는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있다는 의미와 함께 의약품 개발로 인한 세금 감면, 허가 신청 비용 면제, 퍼스트 인 클래스 약물(타깃에 대한 최초 약물)의 경우 독점권 부여 등 다양한 이점이 있다"고 설명했다.
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