척수성 근육 위축증 치료제 노바티스의 '졸겐스마'
노바티스가 내놓은 척수성 근육 위축증 치료제’졸겐스마’

단 한 번 주사 치료에 25억원(210만 달러)하는 척수성 근육 위축증(SMA) 치료제인 ‘졸겐스마(Zolgensma)’가 미국식품의약국(FDA)의 판매 승인을 받았다.

SMA 치료제로는 바이오젠의 '스핀라자(Spinraza)’가 유일했다. 1회 주사제 가격이 9,235만원이었던 스핀라자는 지난 4월 희귀·중증난치질환 건강보험 산정특례에 따라 환자 본인 부담(10%)인 923만원을 내면 된다. 본인부담액상한제(의료비가 일정 수준 넘을 땐 초과분을 돌려받는 제도)로 환자가 최종 부담하는 비용은 소득 수준에 따라 연 81만~580만원만 부담하면 된다.

FDA는 24일(현지시간) 스위스계 제약사 노바티스가 내놓은 SMA 유전자 치료제 '졸겐스마'의 약값을 단일 치료제로는 세계 최고가인 210만 달러에 승인했다.

SMA(Spinal muscular atrophy)는 척수와 뇌간의 운동신경세포가 손상돼 점차 근육도 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 운동신경세포는 척수 또는 뇌간(중추신경계)에서 근육이나 샘(腺) 조직으로 신경자극을 전달한다. 주로 상염색체 열성 형질로 유전되며, 5번 염색체에 있는 생존운동신경원(SMN: Survival motor neuron) 유전자의 돌연변이에 의해 생긴다. 영·유아 사망의 주원인으로 10만명당 7.8명꼴로 발생한다.

네드 샤플리스 FDA 국장 대행은 “이번 승인은 광범위한 질병을 치료하기 위한 유전자·세포 치료법의 혁신에 또 하나의 이정표를 세운 것"이라며 "유전자 치료제가 말기 환자나 더 나쁜 죽음을 맞을 수 있는 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 가능성은 미래에 희망을 준다"라고 했다.

노바티스 관계자는 “210만 달러를 한번에 내거나, 연간 42만5,000달러씩 5년에 걸쳐 내는 방식으로 판매할 예정”이라고 했다.

CNN은 “상상을 초월하는 초고가 치료제 승인이 향후 약값 상승 우려는 물론 비용 지불 방식을 둘러싼 논란을 낳고 있다”고 보도했다.

노바티스는 하지만 이같은 가격이 비용 대비 효과에 부합한다고 반박했다. 기존 SMA 치료제인 바이오젠의 '스핀라자’로 10년간 치료하는 비용보다 50% 싸다는 것이다.

바산트 나라시만 노바티스 최고경영자(CEO)는 "우리는 책임감 있게 접근함으로써 함으로써 환자들은 의료 혁신으로부터 혜택을 받고, 보험시스템도 시간이 지남에 따라 상당한 비용이 절감될 것으로 믿는다"고 했다.

권대익 의학전문기자

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