줄기세포의 실용화가 점점 가시화되고 있다. 현재 성체줄기(AS)세포에서만 치료제가 개발됐지만 배아줄기(ES)세포와 유도만능줄기(iPS)세포의 임상시험이 진행 중이고, 예정돼 있기 때문이다. 게다가 2015년에는 15개 이상의 줄기세포 치료제가 나올 것으로 기대돼 난치병 치료에 새로운 장이 열릴 전망이다.
줄기세포의 실용화는 먼저 AS세포에서 이뤄졌다. 국내에서 나온 3종류를 포함해 전 세계에서 모두 5종류의 AS세포 치료제가 출시됐다. 바이오기업 파미셀의 '하티셀그림-AMI'는 2011년 7월 세계 최초로 중간엽줄기세포(AS세포의 일종)를 급성 심근경색 환자의 관상동맥에 주입해 심장의 펌프 기능을 개선하는 치료제를 허가받았다. 지난해 1월에는 메디포스트의 무릎연골 결손 치료제 등이 시판 허가를 받았다. 이밖에 급성 뇌경색, 간경변, 척수 손상, 퇴행성 관절염, 알츠하이머병(노인성 치매) 등에서 AS세포를 이용한 임상시험이 전 세계적으로 진행되고 있다.
일본도 AS세포 실용화에 속도를 내고 있다. 재팬 티슈 엔지니어링(J-TEC)도 AS세포를 활용해 손상된 무릎 연골을 재생하는 파스 형태의 치료제 '자크'를 시판하고 있다. 오자와 요스케 J-TEC 대표는 "자크는 일본에서만 1,000만명이 넘는 무릎관절환자에게 새로운 희망이 될 것"이라고 자신했다.
하지만 미래의 줄기세포 실용화는 AS세포보다는 iPS세포와 ES세포를 중심으로 이루어질 전망이다. 다양한 난치병의 치료가 가능하고, 치료 효과도 뛰어날 것으로 예상되기 때문이다.
올 9월 일본에서 첫 시행되는 iPS세포를 이용한 노인성 황반변성 치료 임상시험이 성공리에 끝나면 영국의 우주물리학자 스티븐 호킹 박사가 앓고 있는 근위축성 측색경화증(루게릭병)과 만성신부전증, 심근경색, 파킨슨병 등과 같은 기존 치료로는 불가능한 질병을 치료할 수 있을 것으로 기대된다. 특히 상처를 입은 장기 자체를 iPS세포로 바꾸는 '꿈의 재생의학'가 실현될 것으로 보인다. 대표적인 예가 나카우치 히로미쓰 도쿄대 의대 교수가 본래 췌장(이자)이 만들어지지 않도록 한 쥐(rat)의 몸 속을 빌려, 생쥐(mouse)의 iPS세포로부터 췌장을 만든 것이다.
또한 인간의 '아바타'격인 iPS세포를 이용하면 동물실험은 물론, 사람을 대상으로 한 임상시험도 대체하는 혁명적인 변화가 생길 수 있다. 실제로 GSK의 제이슨 가드너 초기재생의학연구소장은 "iPS세포를 이용해 신약 후보물질의 효능이나 독성을 검증하려고 하고 있다"고 말했다. 노바티스의 제프리 록우드 생명의학연구본부 홍보책임자도 "구체적으로 밝힐 수는 없지만 신약 개발에 줄기세포를 활용하고 있다"고 귀띔했다.
하지만 AS세포를 활용한 치료제에 대해서는 논란도 없지 않다. 효능이 그리 크지 않고, 환자간 효과차이도 있기 때문이다. 한 줄기세포 전문가는 "AS세포 치료제의 효과가 병변 부위의 대체 및 재생 효과가 아닌 분비 물질에 의한 간접 효과(파라크린 효과)로 알려졌다"고 말했다. 그는 특히 "국내 AS세포 치료제의 가격이 1회당 평균 1,000만원으로 너무 비싸다"고 덧붙였다.
더욱이 지난해 알앤엘바이오 등 일부 국내 바이오기업이 당뇨병과 심장병, 파킨슨병 등을 앓는 수 천명의 환자들에게 일본과 중국으로 원정치료를 중개했던 AS세포 치료방식은 국내에서 허가를 받지 않은 것으로 문제가 되기도 했다.
현재 국내법에 따르면 3상 임상시험까지 모두 끝내고 식품의약품안전처로부터 의약품 허가를 받은 의약품에 한해서만 AS세포 치료를 받을 수 있다. 그런데 의약품 허가를 받을 때까지 시간을 많이 기다려야 하는 환자가 다급한 마음에 해외 원정시술에 나선 것이다.
뉴헤이븐(미국)ㆍ도쿄=권대익기자 dkwon@hk.co.kr
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