GC녹십자, 일본에 헌터증후군 치료제 기술수출

허은철(왼쪽) GC녹십자 사장과 나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표이사 사장이 지난 3일 경기 용인시 GC녹십자 본사에서 ‘헌터라제 ICV’ 기술수출 계약을 맺고 기념사진을 찍고 있다. GC녹십자 제공

GC녹십자가 일본 제약사에 헌터증후군 치료제 기술을 수출했다.

GC녹십자는 지난 3일 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV(이하 헌터라제)’에 대해 일본 특수의약품 제약사 클리니젠과 기술수출 계약을 맺었다고 4일 밝혔다.

이번 계약에 따라 클리니젠은 일본 내 헌터라제의 개발과 상업화에 대한 독점 권리를 갖게 된다. GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 따라 수수료(로열티)를 받는다. 양사는 계약금과 로열티 규모를 공개하지 않기로 합의했다.

헌터라제는 지난 2012년 녹십자가 영국 제약사 샤이어의 ‘엘라프라제’에 이어 세계 2번째 헌터증후군 치료제로 국내에 출시한 약이다. 두 제품 모두 정맥주사 형태다. GC녹십자와 클리니젠은 일본에서 헌터라제를 뇌실 투여 방식으로 새롭게 개발하고 있다. 환자의 머리에 작은 장치를 삽입해 약물을 뇌실로 직접 투여하는 것이다. 뇌실은 뇌척수액이 모여 있는 뇌 속 조직이다.

기존 정맥주사 방식은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 증상을 개선하는 데 한계가 있다. 뇌혈관장벽은 뇌 안팎의 물질 이동을 제한하는 일종의 차단막이다. GC녹십자와 클리니젠은 이런 한계를 뛰어넘기 위해 헌터라제를 뇌에 직접 투여하려는 것이다.

이를 상업화하는 데 성공하면 뇌실 투여 방식으로는 세계 첫 헌터증후군 치료제가 된다고 GC녹십자 측은 설명했다. GC녹십자에 따르면 지금까지 일본 국립성육의료연구센터에서 실시한 뇌실 투여 방식의 헌터라제 임상시험에서 지능을 떨어뜨리는 핵심 물질(헤파란황산)이 뚜렷하게 감소한 것으로 나타났다.

클리니젠은 시장 선점을 위해 올해 안에 일본에 헌터라제 허가 신청을 진행한다는 계획이다. 허은철 GC녹십자 사장은 “이번 협력을 통해 헌터라제의 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 될 것”이라며 “환자들의 삶에 실질적인 변화를 만들기 위해 노력하겠다”고 말했다.

헌터증후군은 특정 효소가 부족해 골격에 문제가 생기고 지능이 떨어지는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 꼴로 발생하며, 국내에 70여명, 일본에 150여명의 환자가 있다. 세계적으로는 2,000여명이 헌터증후군을 앓고 있는 것으로 추정된다.

임소형 기자 precare@hankookilbo.com

일본 꺼만 뇌실. 좀더 효과적으로 하기 위해서.

국내에 출시된 거는 정맥주사 형태.

첫 번째 샤이어의 엘라프라제. 이거도 정맥주사.